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Primeira terapia alvo aprovada na UE para glioma infantil

Primeira terapia alvo aprovada na UE para glioma infantil

Resumo da Notícia

Contexto Geral

A Comissão Europeia concedeu autorização condicional de comercialização para Ojemda (tovorafenib) como monoterapia em crianças a partir de 6 meses com glioma pediátrico de baixo grau recidivado ou refratário com alterações em BRAF. Trata-se da primeira terapia-alvo aprovada na União Europeia para essa condição, independentemente do tipo de alteração de BRAF.

Principais Pontos

  • A decisão se aplica aos 27 Estados-Membros da União Europeia, além de Islândia, Liechtenstein e Noruega.
  • Indicação: pacientes com pLGG com fusão ou rearranjo de BRAF, ou mutação BRAF V600, que progrediram após uma ou mais terapias sistêmicas prévias.
  • A aprovação baseia-se em dados do estudo pivotal de Fase II FIREFLY-1, que avaliou 137 pacientes pediátricos e jovens adultos com pLGG alterado em BRAF previamente tratados; o braço 1 (n=77) foi usado para análises de eficácia e o braço 2 (n=60) para dados adicionais de segurança.
  • Ojemda é o primeiro medicamento a passar pela Avaliação Clínica Conjunta (JCA) no escopo do novo Regulamento de Avaliação de Tecnologias de Saúde da UE.
  • Tovorafenib é um inibidor tipo II de quinases RAF (BRAF V600 mutante, BRAF selvagem e CRAF selvagem), atuando em vias de sinalização relacionadas ao crescimento e divisão celular.
  • Mais de 800 crianças são diagnosticadas anualmente na UE com pLGG alterado em BRAF.

Informações Essenciais

Ojemda (tovorafenib) recebeu autorização condicional de comercialização na UE como a primeira terapia-alvo para pLGG recidivado ou refratário, abrangendo pacientes a partir de 6 meses com fusão/rearranjo de BRAF ou mutação BRAF V600 após pelo menos uma terapia sistêmica prévia. A decisão vale em toda a UE, Islândia, Liechtenstein e Noruega, foi sustentada por dados do estudo FIREFLY-1 e marca a primeira avaliação JCA para um medicamento no novo processo europeu.

Fonte: globenewswire.com

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