Resumo da Notícia
Contexto Geral
O Comitê de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) adotou parecer positivo recomendando a autorização de comercialização de Itvisma® (onasemnogeno abeparvoveque intratecal) para o tratamento de atrofia muscular espinhal 5q (AME 5q) em crianças a partir de dois anos, adolescentes e adultos com mutação bialélica no gene SMN1.
Principais Pontos
- Parecer positivo do CHMP da EMA recomendando a autorização de comercialização de Itvisma® (intratecal).
- Indicação proposta: tratamento de AME 5q em pacientes com dois anos ou mais (crianças, adolescentes e adultos) com mutação bialélica no gene SMN1.
- Regime de dose: administração única com dose fixa, sem necessidade de ajuste por idade ou peso corporal.
- Mecanismo: substituição do gene SMN1, com melhora de função motora observada.
- Base do parecer: dados dos estudos STEER (registracional), STRENGTH (Fase IIIb) e STRONG (Fase I/II).
- No estudo STEER, Itvisma demonstrou melhora estatisticamente significativa de 2,39 pontos na escala HFMSE, sustentada por 52 semanas de acompanhamento.
- Estudos STEER e STRENGTH mostraram benefício clinicamente relevante em pacientes virgens de tratamento e previamente tratados.
Informações Essenciais
O CHMP emitiu parecer positivo recomendando a autorização de comercialização de Itvisma® para AME 5q em pacientes a partir de dois anos até a idade adulta com mutação bialélica em SMN1. A terapia é administrada por via intratecal em dose única fixa e atua por substituição do gene SMN1. A decisão baseia-se em dados dos estudos STEER, STRENGTH e STRONG, incluindo melhora de 2,39 pontos na HFMSE sustentada por 52 semanas e benefício em pacientes tanto sem tratamento prévio quanto previamente tratados.
Fonte: globenewswire.com